CAR-T (Chimeric Antigen Receptor Therapy) è una nuova terapia antitumorale che utilizza le cellule del sistema immunitario del paziente, per combattere più efficacemente il tumore. Questo tipo di terapia viene usato per combattere la leucemia linfoblastica acuta e il linfoma non-Hodgkin.
CAR-T è una nuova generazione di trattamenti che secondo gli esperti sono destinati a rivoluzionare la lotta contro moltissimi tumori, ma l'ingente costo delle cure le rende esclusive, infatti sono più di 400 mila euro a paziente , che la farmaceutica svizzera conta di somministrare a non più 600
persone l’anno.
Nel caso di CAR-T le cellule del malato vengono prelevate, modificate in modo che esprimano CAR (un recettore posto sulla superficie dei linfociti capace di aumentare la risposta immunitaria) e successivamente reintrodotte nel malato. Con questo approccio, sviluppato dai ricercatori dell’Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia, nel 2012 una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta fu la prima ad essere curata con successo.
il primo caso in Italia è del 2016 e riguarda un bimbo curato al San Gerardo di Monza- che ha portato nel 2017 alla commercializzazione di TISAGENLECLUECEL, il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall’ industria farmaceutica.
LA NUOVA CAR-T SVILUPPATA AL BAMBINO GESU'.
Una nuova tecnica, completamente realizzata presso la Cell Factory dell'ospedale di Roma, l' Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, che rappresenta un'evoluzione dell'attuale CAR-T approvata dalla FDA americana per il trattamento di questa forma di leucemia. Il primo a essere curato è stato un bambino di 4 anni affetto dalla malattia.
Ma quali possono essere gli effetti collaterali?
Uno degli effetti collaterali più diffusi è la sindrome da rilascio di citochine, un fenomeno in cui si presenta una risposta immunitaria eccessiva. Questo è proprio il fattore che ha mobilitato i ricercatori dell'ospedale pediatrico di Roma. La tecnica che hanno sperimentato consiste nell'aver inserito, oltre al recettore, una sorta di “gene suicida” in grado di bloccare l’azione dei linfociti modificati.
Lo sviluppo di queste nuove tecniche non deve però far dimenticare le terapie efficaci che già esistono quali la chemioterapia seguita dal trapianto di midollo. Alle volte però questo metodo non funziona ed è in questo caso che interviene la CAR-T.
di SOFIA SCARDINO